目前，有250多种基因治疗的临床试验正在进行中，其中绝大多数是诱导机体产生治疗蛋白，而不是替代有缺陷的基因。自1989年进行首例基因治疗以来，已有3000多例病人接受了该疗法。

　加拿大《医学邮报》1999年3月2日刊登的一篇文章，报告了基因疗法首次用于类风湿性关节炎的情况，其早期治疗结果令人鼓舞。

　哈佛医学院矫形外科教授Herndon是该课题的主要研究者，他说，该技术主要是诱导病人的自体组织产生抗类风湿性关节炎的“药物”。该技术包括切除受累关节的部分滑膜，将携带抗炎蛋白DNA的逆转录病毒载体导入滑膜细胞，然后将这些滑膜细胞回输到关节内。

　在治疗过程中，受试者需要在一只手上置换4个指关节，另一只手接受采集滑膜组织手术。在此组织上生长的滑膜成纤维细胞被分为两部分：一部分被携带白细胞介素1受体拮抗蛋白（IL－1Ra）DNA的逆转录病毒传染；另一部分为对照。在行指关节置换术前1周，将要置换的关节灌洗，然后注入自体滑膜细胞。以双盲的形式使两个关节接受对照细胞，另两个关节接受传染细胞。

　自1996年7月以来，已有9例患晚期类风湿性关节炎的绝经期妇女接受了该项治疗。Herndon医师说，到目前为止，病人安全生存，未发现副作用。目前已有3例病人的目的基因被成功地整合到关节细胞中。

　匹兹堡大学矫形外科的Evans教授在临床前试验中证实，IL－1可以导致关节炎症和软骨的退行性变，IL－1Ra可阻碍该病变过程。

　Herndon医师说，该治疗方法无副作用，2例病人的关节在接受基因疗法后肿胀减轻。但该试验中的有关技术难题，如难以从关节中取得足够的滑膜和基因表达时间短（动物实验约6周）等问题有待解决。

　解放军总医院风湿科的施桂英教授认为，用基因疗法治疗类风湿性关节炎创意新颖，但前景是否乐观，从文中资料尚难评价。受试者的关节内和血液中是否也出现了此“药物”？该“药物”的水平是否达到治疗浓度？维持时间多久？这一系列问题尚不得而知。在临床上，医师给予患者的任何治疗都应具有安全性高和疗效好二者兼备的特征，而该方法尚不够完善。

　其实，对类风湿性关节炎的治疗，仅抗类风湿药物远不能控制病情进展，仅药物治疗也不能使晚期患者的残疾关节功能得以改善。基因治疗如何解决这两大难题，看来是任重而道远。 

《中国医学论坛报》第1版